INO-4995 – ein IP4 Derivat hat Potential in der Behandlung von Mukoviszidose

INO-4995 (1-O-octyl-2-O-butyryl-D-myo-Inositol-3,4,5,6 tetrakisphosphat Octakis(propionoxymethyl) ester) ist ein Ionenkanal-Modulator, der langsam in den Zellen metabolisiert wird . Studien haben gezeigt, dass er die ENaC-Aktivität hemmt, während der Calcium-aktivierte Chloridkanal, TMEM16a, in Membranen expremiert wird. Dadurch hat INO-4995 eine potentielle therapeutische Wirksamkeit bei der Behandlung von Cystischer Fibrose (CF/Mukoviszidose). INO-4495 normalisiert die Nasalpotenzialdifferenz (npd) in einem CF-Knock-out-Modell und fördert die Fluid-Sekretion in menschlichen CF Atemwegs-Epithelien.

Starke präklinische Wirksamkeit: INO – 4995, ein membrangängige Inositolphosphat-Derivat hat Potential in der Behandlung von Mukoviszidose
Dieser Graph zeigt den Unterschied in der npd zwischen CF-Mäusen vor und nach der 4- tägigen Behandlung mit INO – 4995 ( 0.0008mg / kg):
Am J Respir Cell Mol Biol 2010, 42(1), 105